FCS-gemeenschap focust op de bewustmaking van de problemen die FCS met zich meebrengt en de impact ervan op het dagelijkse leven
BOSTON, Nov. 02, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) — Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ:AKCA), een gelieerde onderneming van Ionis Pharmaceuticals, Inc., schenkt vandaag 2 november 2018 extra aandacht aan de eerste Werelddag voor het familiaal chylomicronemiesyndroom (FCS). De FCS-werelddag, die elk jaar zal plaatsvinden op de eerste vrijdag van november, is een wereldwijd initiatief voor bewustmaking inzake de problemen die de ziekte met zich meebrengt.
“Wij zijn zeer trots deze allereerste FCS-werelddag te kunnen belichten, samen met de leden van de FCS-gemeenschap over de hele wereld. In het kader van de vooruitgang inzake het onderzoek van en inzicht in FCS vormt deze historische gebeurtenis een nieuwe symbolische illustratie van wat de gemeenschap de afgelopen jaren al heeft bereikt”, vertelt Molly Harper, VP, Global Head & Franchise General Manager bij Akcea Therapeutics.
Het familiaal chylomicronemiesyndroom (FCS) is een zeer zeldzame, verwoestende erfelijke ziekte die onvoorspelbare en mogelijk dodelijke acute pancreatitis, chronische complicaties door permanente orgaanschade en een zware impact op het dagelijkse leven kan veroorzaken. Wereldwijd lijden naar schatting 3000 à 5000 mensen aan FCS.
“Met de invoering van een FCS-werelddag beschikken patiënten, zorgverleners en verwanten nu over een nieuw platform en ruimere mogelijkheden om hun verhaal te delen en anderen te helpen om informatie over FCS te vinden”, stelt Alan Gilstrap, Executive Director, Advocacy and Policy bij Akcea. “Wij hadden het voorrecht om zoveel patiënten de kans te bieden hun ervaringen te delen. Hun verhalen belichten de aanhoudende problemen die FCS dag na dag veroorzaakt en wij zijn vastbesloten onze inzet voor de lipiden- en FCS-gemeenschappen door te trekken. Onze hoop is dat meer patiënten en zorgverleners contacten kunnen aanknopen, ook omdat we nu weten dat deze verbondenheid diverse voordelen op FCS-vlak biedt.”
In juli kondigde Akcea de resultaten aan van de CONNECT-studie, die talrijke eerste evaluaties van de voordelen van verbondenheid van patiënten met FCS opleverde. De resultaten belichtten de voordelen wanneer patiënten en zorgverleners persoonlijk of online contacten leggen, zoals een betere perceptie van de algemene gezondheid, de vooruitzichten voor de ziekte, de motivatie om hun gezondheid te verzorgen en hun emotionele welzijn. Uit de studie bleek ook dat de contacten met andere patiënten een positieve impact hadden op de levenskwaliteit van mensen met FCS.
“Als deel van de wereldwijde FCS-gemeenschap zijn wij opgetogen over deze eerste FCS-werelddag, die een uitstekende weerspiegeling vormt van onze opdracht van bewustmaking en ondersteuning, terwijl wij ook ijveren voor onderzoek dat kan leiden tot een behandeling voor FCS”, vertelt Lindsey Sutton, medevoorzitter van de FCS Foundation. “Als iemand die uit persoonlijke ervaring weet welke verwoestende impact FCS kan hebben, hoop ik dat deze dag een manier vormt om anderen te informeren over de symptomen en de last van de ziekte. Leven met FCS kan leiden tot isolement, en wij streven ernaar alle patiënten te doen beseffen dat zij niet alleen staan tegenover de uitdagingen die FCS met zich meebrengt.”
De FCS Foundation en de leden van de wereldwijde FCS-gemeenschap nodigen patiënten, zorgverleners, artsen, vrienden en verwanten uit om deel te nemen op de sociale media via de hashtags #FCSAWARENESSDAY, #ACTIONFCS en #LIVINGWITHFCS.
OVER FCS
FCS is een zeer zeldzame ziekte die wordt veroorzaakt door een gebrekkige werking van het enzym lipoproteïnelipase (LPL). FCS wordt gekenmerkt door ernstige hypertriglyceridemie (>880 mg/dL) en een risico van onvoorspelbare en mogelijk dodelijke acute pancreatitis. Door de gebrekkige LPL-werking kunnen mensen met FCS geen chylomicronen afbreken, dit zijn lipoproteïnedeeltjes die voor 90% uit triglyceriden bestaan. Naast pancreatitis lopen FCS-patiënten ook het risico op chronische complicaties door permanente orgaanschade, zoals chronische pancreatitis en pancreatogene diabetes. Zij kampen met dagelijkse symptomen zoals buikpijn, algemene vermoeidheid en afgenomen cognitie, waardoor ze minder makkelijk kunnen werken. Mensen met FCS maken ook melding van ernstige emotionele en psychosociale effecten, zoals angst, maatschappelijk isolement, depressie en geestelijke uitputting. Momenteel is er geen effectieve therapie voor FCS beschikbaar. U vindt meer informatie over FCS op www.fcsfocus.com, en via de FCS Foundation op http://www.livingwithfcs.org en de LPLD Alliance op www.lpldalliance.org. Een volledige lijst van de organisaties die de wereldwijde FCS-gemeenschap steunen, vindt u hier.
OVER AKCEA THERAPEUTICS, INC.
Akcea Therapeutics, Inc., een gelieerde onderneming van Ionis Pharmaceuticals, Inc., is een biofarmaceutische onderneming die zich richt op de ontwikkeling en verkoop van geneesmiddelen voor de behandeling van patiënten met ernstige en zeldzame ziekten. Akcea werkt met een ontwikkelde pijplijn van zes vernieuwende geneesmiddelen, TEGSEDITM (inotersen), WAYLIVRATM (volanesorsen), AKCEA-APO(a)-LRx, AKCEA-ANGPTL3-LRx, AKCEA-APOCIII-LRx en AKCEA-TTR-LRx, die alle het potentieel hebben om meerdere ziekten te behandelen. De zes geneesmiddelen zijn ontdekt door en ontwikkeld in samenwerking met Ionis, een marktleider op het gebied van antisense-therapeutica, en zijn gebaseerd op de eigen antisense-technologie van Ionis. TEGSEDI is goedgekeurd in de VS, de EU en Canada. WAYLIVRA wordt momenteel officieel gecontroleerd voor de behandeling van familiaal chylomicronemiesyndroom (FCS), en doorloopt momenteel fase 3 van de klinische studie voor de behandeling van patiënten met familiale partiële lipodystrofie of FPL. Akcea bouwt aan de infrastructuur om zijn geneesmiddelen over de hele wereld te distribueren. Akcea is een wereldwijde onderneming met hoofdkantoor in Boston, Massachusetts. U vindt nadere informatie over Akcea op www.akceatx.com.
TOEKOMSTGERICHTE VERKLARINGEN
Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen over de activiteiten van Akcea Therapeutics, Inc. Elke verklaring die een beschrijving omvat van de doelen, verwachtingen of financiële of andere prognoses, intenties of meningen van Akcea is een toekomstgerichte verklaring en dient te worden beschouwd als een risicohoudende verklaring. Dergelijke verklaringen zijn onderworpen aan bepaalde risico’s en onzekerheden, in het bijzonder deze die inherent zijn aan het proces van de ontdekking, de ontwikkeling en de verkoop van geneesmiddelen die veilig en doelmatig zijn voor gebruik als menselijke therapeutica, en aan de inspanningen om een onderneming op te bouwen op basis van dergelijke geneesmiddelen. De toekomstgerichte verklaringen van Akcea bevatten ook veronderstellingen die, als ze nooit worden gerealiseerd noch correct blijken te zijn, ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die worden uitgedrukt of geïmpliceerd in dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Hoewel de toekomstgerichte verklaringen van Akcea het beoordelingsvermogen in goed vertrouwen weerspiegelen van het management van Akcea, zijn deze verklaringen uitsluitend gebaseerd op de feiten en factoren zoals die nu bekend zijn bij Akcea. Dientengevolge mag u niet te uitsluitend op deze toekomstgerichte verklaringen vertrouwen. Deze en andere risico’s in verband met de programma’s van Akcea worden gedetailleerd beschreven in de kwartaalverslagen van Akcea in Form 10-Q en andere documenten die zijn ingediend bij de SEC.
In dit persbericht verwijzen “Akcea”, “Onderneming”, “wij”, “onze” en “ons” naar Akcea Therapeutics, tenzij de context anders vereist.
Ionis Pharmaceuticals™ is een handelsmerk van Ionis Pharmaceuticals, Inc. Akcea Therapeutics™, TEGSEDI™ en WAYLIVRA™ zijn handelsmerken van Akcea Therapeutics, Inc.
Beleggerscontact Akcea:
Kathleen Gallagher
Vice President of Communications and Investor Relations
(617)-207-8509
[email protected]
Mediacontact Akcea:
Bill Berry
Berry & Company
T: 212 253-8881
[email protected]
Lynn Granito
Berry & Company
T: 212 253-8881
[email protected]
