Die Gemeinschaft konzentriert sich auf die Sensibilisierung für die Belastung durch FCS und die Auswirkungen auf das tägliche Leben
BOSTON, Nov. 02, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) — Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AKCA), eine Tochtergesellschaft von Ionis Pharmaceuticals, Inc., begeht am heutigen 2. November 2018 den ersten Tag des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS). Der sogenannte „FCS Awareness Day“, der jährlich am ersten Freitag im November stattfindet, wird weltweit begangen, um ein breiteres Bewusstsein für die mit der Krankheit verbundenen Herausforderungen zu schaffen.
„Wir sind sehr stolz darauf, den ersten globalen FCS Awareness Day gemeinsam mit allen Mitgliedern der FCS-Gemeinschaft auf der ganzen Welt ausgerichtet zu haben. Während wir unsere Forschung und unser Verständnis von FCS vorantreiben, ist dieses historische Ereignis ein weiteres Symbol dafür, wie weit die Gemeinschaft in den letzten Jahren gekommen ist“, sagte Molly Harper, Vice President, Global Head und Franchise General Manager von Akcea Therapeutics.
Das familiäre Chylomikronämie-Syndrom (FCS) ist eine extrem seltene, verheerende Erbkrankheit, die eine unvorhersehbare und möglicherweise tödliche akute Pankreatitis, chronische Komplikationen aufgrund einer dauerhaften Organschädigung und schwere Auswirkungen auf das tägliche Leben verursacht. Es wird geschätzt, dass weltweit zwischen 3.000 und 5.000 Menschen mit FCS leben.
„Mit der Schaffung eines ‚FCS Awareness Day‘ haben Patienten, Pflegekräfte und Familien eine neue Plattform und die Gelegenheit, ihre Geschichten zu teilen und anderen zu helfen, mehr über FCS zu erfahren“, sagte Alan Gilstrap, Executive Director, Advocacy und Policy bei Akcea. „Wir freuen uns, die Gelegenheit gehabt zu haben, von so vielen Patienten über ihre Erfahrungen zu hören. Ihre Geschichten unterstreichen die anhaltenden Herausforderungen, die FCS täglich stellt, und wir setzen unser Engagement für die Lipid- und FCS-Gemeinschaften fort. Wir hoffen, dass sich mehr Patienten und Pflegekräfte miteinander vernetzen können, da wir jetzt wissen, dass diese Vernetzung bei FCS mehrere Vorteile mit sich bringen kann.“
Im Juli gab Akcea die Ergebnisse der CONNECT-Studie bekannt, die erstmals viele Bewertungen der Vorteile der Kommunikation unter Patienten bei FCS geliefert hat. Die Ergebnisse zeigten eine Reihe von Vorteilen, wenn Patienten und Bezugspersonen persönlich oder online miteinander in Kontakt treten, einschließlich einer verbesserten Wahrnehmung der allgemeinen Gesundheit, der Krankheitsaussichten und der Motivation, sich um Gesundheit und emotionales Wohlbefinden zu kümmern. Die Studie ergab auch, dass die Verbindung mit anderen Patienten die Lebensqualität der mit FCS lebenden Menschen positiv beeinflussen kann.
„Als Teil der globalen FCS-Gemeinschaft freuen wir uns sehr, den ersten ‚FCS Awareness Day‘ begehen zu können. Dies spiegelt unser Ziel, Bewusstsein zu schaffen und Unterstützung zu bieten sowie sich für Forschung einzusetzen, die zu einer Behandlung von FCS führt, in großartiger Weise wider“, sagte Lindsey Sutton, Co-President der FCS Foundation. „Als jemand, der persönlich weiß, wie verheerend FCS sein kann, hoffe ich, dass dieser Tag dazu dient, andere über die Symptome der Krankheit und die Belastung aufzuklären, die mit ihr einhergeht. Mit FCS zu leben kann sich oft isolierend anfühlen und unser Ziel ist es, allen Patienten zu zeigen, dass sie mit den Herausforderungen, die FCS mit sich bringt, nicht allein sind.“
Die FCS Foundation lädt zusammen mit Mitgliedern der globalen FCS-Gemeinschaft Patienten, Pflegekräfte, Ärzte, Freunde und Familienangehörige zur Teilnahme in den sozialen Medien mit den Hashtags #FCSAWARENESSDAY, #ACTIONFCS und #LIVINGWITHFCS ein.
ÜBER FCS
FCS ist eine extrem seltene Erkrankung, die durch eine gestörte Funktion des Enzyms Lipoproteinlipase (LPL) verursacht wird und durch schwere Hypertriglyceridämie (> 880 mg/dl) und ein Risiko einer unvorhersehbaren und möglicherweise tödlichen akuten Pankreatitis gekennzeichnet ist. Aufgrund der eingeschränkten LPL-Funktion können Menschen mit FCS Chylomikronen, Lipoproteinpartikel, die zu 90 % aus Triglyceriden bestehen, nicht abbauen. Zusätzlich zur Pankreatitis besteht bei FCS-Patienten ein Risiko für chronische Komplikationen aufgrund einer dauerhaften Organschädigung, einschließlich chronischer Pankreatitis und pankreatogenem Diabetes. Bei ihnen können tägliche Symptome wie Bauchschmerzen, allgemeine Müdigkeit und beeinträchtigte Wahrnehmungen, die ihre Arbeitsfähigkeit einschränken, auftreten. Menschen mit FCS berichten auch über bedeutende emotionale und psychosoziale Auswirkungen wie Angstzustände, sozialen Rückzug, Depressionen und Hirnleistungsstörungen. Derzeit ist keine wirksame Therapie für FCS verfügbar. Weitere Informationen zu FCS finden Sie unter www.fcsfocus.com sowie über die FCS Foundation unter http://www.livingwithfcs.org und die LPLD Alliance unter www.lpldalliance.org. Klicken Sie hier, um eine vollständige Liste der Organisationen zu erhalten, die die FCS-Gemeinschaft weltweit unterstützen.
ÜBER AKCEA THERAPEUTICS, INC.
Akcea Therapeutics, Inc., eine Tochtergesellschaft von Ionis Pharmaceuticals, Inc., ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln zur Behandlung von Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten konzentriert. Akcea entwickelt eine ausgereifte Pipeline von sechs neuartigen Medikamenten, darunter TEGSEDITM (Inotersen), WAYLIVRATM (Volanesorsen), AKCEA-APO(a)-LRx, AKCEA-ANGPTL3-L Rx, AKCEA-APOCIII-LRx und AKCEA-TTR-LRx, alle mit dem Potenzial, mehrere Erkrankungen zu behandeln. Alle sechs Arzneimittel wurden von Ionis, einem führenden Anbieter von Antisense-Therapeutika, entdeckt und werden gemeinsam mit dem Unternehmen entwickelt. Sie basieren auf der unternehmenseigenen Antisense-Technologie von Ionis. TEGSEDI ist in den USA, in der EU und in Kanada zugelassen. WAYLIVRA durchläuft derzeit das Zulassungsverfahren für die Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS) und befindet sich in der klinischen Entwicklungsphase III zur Behandlung von Patienten mit familiärer partieller Lipodystrophie oder FPL. Akcea baut zurzeit die Infrastruktur zur weltweiten Vermarktung seiner Medikamente auf. Akcea ist ein weltweit tätiges Unternehmen mit Sitz in Boston, Massachusetts (USA). Weitere Informationen zu Akcea finden Sie unter www.akceatx.com.
ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, die das Geschäft von Akcea Therapeutics, Inc. betreffen. Jede Aussage, die die Ziele, Erwartungen, finanziellen oder sonstigen Prognosen, Absichten oder Überzeugungen von Akcea beschreibt, ist eine zukunftsgerichtete Aussage und sollte als risikobehaftete Aussage verstanden werden. Solche Aussagen unterliegen gewissen Risiken und Unwägbarkeiten, insbesondere denen, die mit der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln, die für die Verwendung als Therapeutika für den Menschen sicher und wirksam sind, und mit dem Bestreben, ein Geschäft um solche Arzneimittel herum aufzubauen, einhergehen. Die zukunftsgerichteten Aussagen von Akcea beinhalten auch Annahmen, die dazu führen könnten, dass sich ihre Ergebnisse erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten oder implizierten Ergebnissen unterscheiden können, wenn sie nicht eintreten oder sich nicht als richtig erweisen. Obwohl die zukunftsgerichteten Aussagen von Akcea die im guten Glauben gefasste Einschätzung der Geschäftsführung widerspiegeln, basieren diese Aussagen nur auf Tatsachen und Faktoren, die Akcea derzeit bekannt sind. Daher sollten Sie sich nicht auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Diese und andere Risiken, die die Programme von Akcea betreffen, sind im vierteljährlichen Bericht des Unternehmens auf Formular 10-Q und anderen Dokumenten, die bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC eingereicht wurden, ausführlicher beschrieben.
In dieser Pressemitteilung beziehen sich „Akcea“, das „Unternehmen“, „wir“, „unser“ und „uns“ auf Akcea Therapeutics.
Ionis Pharmaceuticals™ ist eine Marke von Ionis Pharmaceuticals, Inc. Akcea Therapeutics™, TEGSEDI™ und WAYLIVRA™ sind Marken von Akcea Therapeutics, Inc.
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